我们很高兴与大家分享药物再利用观察性研究的最新进展！
感谢大家的耐心等待，这项研究的启动时间比我们预期的要长一些。药物再利用观察性研究是我们为 BBSOAS 患者寻找治疗方法这一使命中的重要一步。
正如我们在四月份的会议上所介绍的，得益于 NR2F1 基金会提供的资助，Chow 博士及其出色的团队对超过 1,600 种现有药物进行了筛选，这些药物均已获准在美国和欧洲使用。在这项广泛的筛选中，有 30 多种化合物在我们的 BBSOAS 果蝇模型中显示出令人鼓舞的改善效果。经过对安全性、可及性以及我们患者群体具体需求等因素的慎重考虑，他们最终将范围缩小到了 两种 药物。虽然在我们能够详细介绍具体内容之前，还需要进行 6–8 周的工作，但请大家放心，这项研究是 NR2F1 基金会的首要任务之一，我们正在尽一切努力尽快启动这项研究。
需要回顾一下药物再利用项目吗？
➡️ 观看与研究委员会主席 Melissa Thelen 的访谈，点击这里。
➡️ 观看 Chow 博士介绍并回顾研究详情的讨论，点击这里。
您可以做些什么来为参与研究做好准备？
我们预计将在未来 6 至 8 周内启动这项研究。为了参与研究，加入患者登记系统至关重要。如果您是第一次注册，请创建个人资料、完成调查问卷，并上传您的基因检测报告。如果您已经注册？只需登录并重新完成您的年度调查问卷即可。
参与患者登记系统的 3 个简单步骤：
或
NR2F1 患者登记系统（Matrix 平台）
完成所有调查问卷
— 在您的控制面板中完成所有问卷；根据您的回答，系统可能会出现更多问卷
上传您孩子的基因检测报告
（这对确保研究的准确性至关重要）
🔎 提示： 请先以照护者身份注册自己，然后将您的孩子添加为患者。
需要帮助？请发送电子邮件至 Amanda.Reiser@nr2f1.org。她可以为您提供指导并帮助重置密码！
随着我们一路实现重要里程碑，我们会持续向大家分享最新进展。衷心感谢大家一直以来的支持，以及与我们携手努力，为 BBSOAS 患者探索更好的治疗选择。
让我们携手努力，共同推动真正的改变。