Nous sommes ravis de partager avec vous une mise à jour de notre étude observationnelle sur le repositionnement de médicaments !
Merci pour votre patience. Le lancement de cette étude a pris plus de temps que prévu. L’étude observationnelle sur le repositionnement de médicaments représente une étape majeure dans notre mission visant à trouver des traitements pour les personnes vivant avec le BBSOAS.
Comme nous l’avons expliqué lors de notre conférence en avril, grâce à une subvention de la NR2F1 Foundation, le Dr Chow et son équipe exceptionnelle ont examiné plus de 1 600 médicaments existants déjà approuvés pour une utilisation aux États-Unis et en Europe. Au cours de cette recherche approfondie, plus de 30 composés ont montré des améliorations prometteuses dans nos modèles de drosophiles du BBSOAS. Après avoir soigneusement pris en compte des facteurs tels que la sécurité, l’accessibilité et les besoins spécifiques de notre communauté, ils ont réduit cette liste à DEUX médicaments. Même s’il reste encore 6 à 8 semaines de travail avant que nous puissions entrer dans les détails, sachez que ce projet est une priorité absolue pour la NR2F1 Foundation et que nous travaillons aussi rapidement que possible pour lancer l’étude.
Besoin d’un rappel sur le projet de repositionnement de médicaments ?
➡️ Regardez une interview avec Melissa Thelen, présidente du comité de recherche, ici.
➡️ Regardez une discussion avec le Dr Chow, qui revient sur les détails de l’étude, ici.
Que pouvez-vous faire pour vous préparer à participer à l’étude ?
Nous prévoyons de lancer cette étude au cours des 6 à 8 prochaines semaines. Pour pouvoir y participer, il est essentiel de vous inscrire au Patient Registry. Si vous vous inscrivez pour la première fois, créez un profil, remplissez les questionnaires et ajoutez votre rapport génétique. Déjà inscrit ? Il vous suffit de vous connecter et de remplir à nouveau vos questionnaires annuels.
3 étapes simples pour participer au Patient Registry :
Inscrivez-vous
ou
connectez-vous
au NR2F1 Patient Registry (plateforme Matrix)
Remplissez tous les questionnaires
dans votre tableau de bord — d’autres questionnaires peuvent apparaître en fonction de vos réponses
Téléchargez le rapport génétique de votre enfant
(essentiel pour garantir l’exactitude de la recherche)
🔎 Conseil : Inscrivez-vous d’abord en tant qu’aidant, puis ajoutez votre enfant en tant que patient.
Besoin d’aide ? Envoyez un e-mail à Amanda.Reiser@nr2f1.org. Elle peut vous aider et réinitialiser les mots de passe !
Nous nous engageons à vous tenir informés au fur et à mesure que nous franchissons des étapes importantes. Merci infiniment pour votre soutien continu et votre partenariat dans notre démarche vers de meilleures options de traitement pour les personnes atteintes de BBSOAS.
Ensemble, nous pouvons faire avancer un véritable changement.